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O que são Doenças Raras?

As Doenças Raras são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição.

O conceito de Doença Rara (DR), segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), são doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1.3 para cada 2 mil pessoas.

Existem de seis a oito mil tipos de Doenças Raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos cinco anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética. Algumas dessas doenças se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas.

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AFI - Apraxia de Fala na Infância ou Dispraxia


O levantamento mais recente, feito pela American Speech and Hearing Association (ASHA), em um grupo de mil crianças na faixa de 1 a 5 anos de idade, 10 delas apresentaram algum distúrbio de comunicação. Dessas, de 3 a 5% foram diagnosticadas com Apraxia. Apesar do grande número de acometimentos, o distúrbio de AFI ainda é pouco conhecido no Brasil.

A Apraxia ou Dispraxia é um distúrbio de origem neurológica que consiste no envio incorreto de informações para o cérebro planejar e executar determinados movimentos. Ela pode ser classificada como Global (quando acontece em várias partes do corpo), Oral (na boca e seus movimentos) e/ou Fala (ou verbal, na qual a dificuldade é específica para a produção dos sons de fala), os fatores que causam Apraxia não são totalmente conhecidos e esse distúrbio pode acontecer (ou não!) em paralelo com outros – por exemplo, Transtorno Sensorial ou do Espectro Autista.

Você conhece alguém que apresenta a marcha do andar alterado ou não consegue movimentar a mão de forma adequada? Isso pode ser resultado da falha cerebral no envio das informações à perna ou à mão. O mesmo acontece para a produção da fala. A modelagem de cada som é dada por diferenças milimétricas e dos movimentos de língua, lábios, céu da boca e dentes. Por isso, qualquer falha nas etapas de processamento, planejamento e execução causa uma alteração. Por isso, muitas vezes a criança fala uma coisa querendo dizer outra. Exemplo: em vez de casa, ela diz caca, ate ou api. Essa é uma fala bem aquém do esperado, mas é notório que ela sabe exatamente o que queria dizer.

Segundo a ASHA, o diagnóstico diferencial de Apraxia só deve ser conclusivo aos 3 anos de idade. Entretanto, se houver uma desconfiança antes dessa época, o paciente deve ser acompanhado em terapia diagnóstica, cujo trabalho é voltado para as alterações já pontuadas naquela criança. 

Os principais sinais Apraxia de Fala na Infância são:
  • - Até os 12 meses: Os bebês são muitos calados e/ou têm um repertório limitado de balbucios, apesar de interagirem bem com os adultos;
  • - Entre 12 e 18 meses: Quando se espera que as crianças aumentem o vocabulário, as crianças com AFI podem ter perda de palavras já faladas anteriormente;
  • - Por volta dos 2 anos de idade: É diagnosticado um atraso no desenvolvimento de linguagem oral;
  • - Aos 3 anos de vida: Nessa fase, as crianças já são bem compreendidas, apesar de um erro ou outro de pronúncia, mas as que têm Apraxia de Fala podem ainda nem estar falando ou podem ter a fala bastante ininteligível, com erros de pronúncia que mudam muito e que são incomuns (por ex: trocas de vogais), dificuldade de falar as palavras com mais sílabas, omissão da primeira sílaba.
  • - Desde a primeira infância: dificuldade de imitação (ex: mostrar a língua, fazer careta, se houver Apraxia Oral associada à AFI), alterações de produção e articulação dos sons da fala e na melodia (prosódia) da fala e acentuação das sílabas. Elas podem falar um determinado som (por ex: “p”) em algumas palavras (por ex: "pá", "papai") e omissão deste mesmo som na repetição de outras palavras mais difíceis  ("pedido", "parque", "capa") ou em momentos de fala espontânea.
  • Vale ressaltar que, como em qualquer distúrbio, os sinais da Apraxia de Fala podem variar em menor ou maior grau e em presença/ausência, o que torna o diagnóstico bem complexo. Então, o que vocês, enquanto pais, familiares e profissionais de crianças, precisam se atentar e procurar um fonoaudiólogo:

• Se a criança não está acompanhando as etapas do desenvolvimento de linguagem. Lembrem-se de que não é normal demorar para falar!
• Se a ausência/alteração da fala não é justificada por alterações na estrutura muscular da região da boca, auditivos ou psicossociais.• Se o ambiente é rico em estimulação, os pais ficam horas brincando com ela, está bem adaptada à escola, e a inteligência está preservada e mesmo assim há algumas falhas.• Se a criança está em um longo processo terapêutico fonoaudiólogico (há mais de um ano), mas não há avanços visíveis no quadro apresentado pela criança.

As pesquisas no Brasil nesta área ainda estão caminhando, bem como a formação de profissionais especializados. Por isso, nem sempre é possível fazer um diagnóstico rápido e eficaz.

Então, a sugestão é: lute por uma intervenção adequada e precoce que vise o treinamento intensivo de fonoterapia. Às vezes, o esforço pode demorar um pouquinho mais do que gostaríamos, mas vamos possibilitar a comunicação das nossas crianças!


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Síndrome de Zori-Stalker-Williams ou Pectus Excavatum

Síndrome de Zori-Stalker-Williams


A Síndrome Zori-Stalker-Williams, também conhecida como Pectus Excavatum, Macrocefalia, caracteriza-se pela estatura baixa, macrocefalia e atraso no desenvolvimento. O nome origina-se dos pesquisadores que primeiro definiram e notaram a síndrome e seus sinais clínicos.

Acredita-se que a síndrome é herdada e autossômica dominante padrão, embora não tenha havido nenhuma pesquisa nova realizada para esta doença rara. 

Casos brandos causam apenas problema estético, mas em casos graves a deformidade prejudica funções cardíacas e respiratórias. Pacientes não tratados, especialmente jovens, experimentam efeitos psicológico-sociais negativos através de suas vidas, evitando atividades nas quais se dispensa o uso de camisa.

A condição geralmente se acentua durante o rápido crescimento dos ossos nos primeiros anos da adolescência. Muitos pacientes procuram tratamento cirúrgico devido à aparência do tórax.


Ocorrências

A incidência de casos atinge 1 entre 300-400 habitantes, ou seja, aproximadamente 0,3% da população. É três vezes mais comum entre homens do que entre mulheres. 90% dos casos podem ser identificados desde o nascimento. É a anormalidade torácica congênita mais comum, sendo doze vezes mais comum que Pectus Carinatum. É mais comum entre pessoas da mesma família.


Consequências psicológicas

Ocorrem devido aos desconfortos com os problemas estéticos que o Pectus Excavatum provoca, notadamente se manifesta assimetria da caixa torácica. Deficiências estéticas em geral podem trazer transtornos psicológicos, porém é agravante para o Pectus Excavatum o fato de que a deformidade se acentua na adolescência, fase onde questões estéticas denotam de grande preocupação por parte dos constituintes dessa faixa etária. O desconforto com a própria estética pode levar a comportamentos que o paciente julga contornar a questão, o que pode afetar a personalidade, auto-estima, e hábitos como expor o tórax e optar por roupa que mascare a deformidade.


Causas

As causas ainda não são totalmente esclarecidas.

A incidência dos Pectus Excavatum em pessoas sem nenhum outro caso familiar conhecido fortalece a possibilidade de uma causa externa (pressão excessiva ou trauma) ser a predominante na ocorrência de tal deformidade. A frequência de casos dentro de uma mesma família não basta para uma confirmação de influência genética, considerando-se que práticas familiares ou de qualquer pessoa com contato possam contribuir para a incidência de uma pressão excessiva ou trauma. No entanto, é possível que o fator genético tenha alguma ou toda relevância na ocorrência da deformidade, de forma direta (predeterminação genética) ou indireta (facilitando sua ocorrência devido a alguma fragilidade predeterminada e/ou potencializando a deformidade devido à estrutura osteocartilaginosa e muscular do tórax).

Uma das possíveis causas das deformidades torácicas seria o distúrbio de crescimento de ossos e cartilagens que levam a um crescimento desproporcional do esterno e das cartilagens costais.

Problemas respiratórios na infância e período de formação óssea também seriam causadores. É possível que uma bronquite cause esse tipo de sequela quando o paciente ainda é um bebê.


Consequências

A depender do grau de acentuação, funções cardíacas e respiratórias podem também ser prejudicadas. Também se observam problemas de postura por parte de pessoas atingidas pela anomalia.


Tratamento

Práticas desportivas podem corrigir a postura, mas não corrigem o Pectus Excavatum. A correção pode ser obtida por meio de órteses e exercícios ou por técnicas cirúrgicas, entre estas, técnicas alternativas, como o uso de próteses.

Testes cardiológicos e respiratórios podem verificar se há ou não prejuízo significativo das funções cardíaca e pulmonares. Mesmo quando há prejuízo, não há consenso de que cirurgias sejam realmente eficazes para corrigí-los.

Os tratamentos cirúrgicos podem ser indicados para todos os tipos de pectus e podem ser realizados em qualquer idade (desde os 3 anos até os 70). Podem incluir desde próteses para preencher a área escavada, inserção de uma barra metálica para forçar o esterno para uma posição adequada, o uso de pressão negativa (vácuo) ou próteses de silicone duro.


Órteses e exercícios

O método não-operatório (órteses torácicas dinâmicas + exercícios) chamado de método Dinâmico de Remodelação (método DR) é descrito por Haje e Haje. Esses autores demonstram que correção e mesmo hipercorreção temporária de Pectus Carinatum e de Pectus Excavatum pode ocorrer com tal método e que um acompanhamento médico cuidadoso é necessário para êxito do tratamento.


Cirurgias

Existem mais de 20 técnicas cirúrgicas descritas no mundo. Cada uma pode se adaptar melhor para um tipo de Pectus Excavatum. Portanto o ideal é que os cirurgiões conhecam bem todas as técnicas para poder escolher qual será a melhor ou para utilizar a associação de algumas delas. Quando além da deformidade torácica existe associação com algum defeito cardíaco ou pulmonar poderá haver necessidade de realizar uma cirurgia o mais breve possível para evitar complicações futuras.


Técnicas de Osteocondroplastias

Trata-se de uma associação de técnicas cirúrgicas que visam a correção da deformidade do tórax. Podem ser utilizadas tanto nos Pectus Carinatum quanto no Pectus Excavatum e no misto. A cirurgia deve ser realizada no centro cirúgico, sob anestesia geral (nao há necessidade de uso de hemoderivados). Realiza-se uma séria de ressecções das cartilagens costais defeituosas de ambos os lados do tórax (mantendo o seu pericôndrio). A seguir realiza-se a correção das curvaturas do osso esterno e das costelas. Ao final realiza-se o reimplante dos músculos e o fechamento da cicatriz cirúrgica utilizando técnicas de cirurgia plástica.

Essa cirurgia dá possibilidade de obtenção de bons resultados estéticos e funcionais para a maioria dos tipos de pectus (excavatum, carinatum e misto), pois permite a correção das curvaturas de praticamente toda a parede torácica. A cirurgia é realizada em nível superficial do tórax (sem adentrar na cavidade torácica) e isso faz com que não existam grandes riscos.


Técnica de Ravitch (tradicional)

Trata-se de uma técnica invasiva que foi desenvolvida nos anos 1950. Envolve, grosso modo, a quebra das costelas ao longo do osso esterno e posterior reconstituição da parede torácica, portanto esterno, costelas e cartilagens. Dado o grau invasivo desse método, ele é recomendado somente a adultos ou adolescentes que tenham o osso esterno já enrijecido.


Técnica de Nuss

Raio-x de um menino de 15 anos de idade após ser submetido ao procedimento

A Técnica de Nuss é assim chamada pois foi desenvolvida pelo Dr. Donald Nuss, nos Estados Unidos. Trata-se de uma técnica minimamente invasiva que envolve, basicamente, a colocação de uma barra na caixa torácica. A barra é girada, empurrando o esterno e corrigindo a deformidade. A permanência da barra no tórax varia de acordo com o caso, sendo o mínimo de um ano, geralmente chegando a três anos.

Essa técnica cirúrgica é mais recomendade para ser realizada em pessoas que apresentem um pectus em "funil" (quando apresenta grande afundamento em um único ponto do tórax). De preferência a pessoa deveria ter menos do que 16 anos de idade, pois nessa idade o tórax é mais maleável. Também tem sido utilizada em outros tipos de pectus podendo obter bons resultados.

Essa técnica tem sido erradamente chamada de minimamente invasiva, mas na realidade trata-se de uma técnica de colocação de uma barra cirúrgica dentro da cavidade torácica e que tem a função de empurrar os ossos do tórax para fora.

A cirurgia é realizada no centro cirúrgico, sob anestesia geral e quando bem indicada e bem executada dá bons resultados estéticos.


Técnica Magnetic Mini-Mover Procedure (3MP)

Durante mais de 50 anos, tórax escavado foi corrigida pelas cirúrgias de reconstrução através da utilização de qualquer uma das formas, procedimentos de Nuss ou Ravitch. Ambos procedimentos exigem grandes operações e internação (com dor intensa e constante no pós-operatório).

Em um esforço para tornar a operação tórax escavado melhor para os enfermos e suas famílias, foi desenvolvido um novo método para corrigir o Pectus Excavatum, deformidade de parede torácica. Com a Magnetic Mini - Mover Procedure (3MP), a deformação costeiras cartilagem é progressivamente reformada por uma controlada e progressiva tração, "puxar", sobre a depressão esternal. Isto é conseguido com apenas uma mínima cirurgia e sem a necessidade de dolorosas implantados parede torácica pilares.

Dois ímãs, um dentro do peito e os outros fora do tórax, são usados para criar um campo magnético vigor que aplica uma força controlada e sustentada. O objetivo é promover a costela cartilagem de avançar para uma posição mais normal. Isto resulta em uma correção mais gradual do peito ao longo de um período de meses usando nominais vigor - é o mesmo princípio utilizado em passar dentes com chaves ortodontia.

Esta técnica foi desenvolvida pela UCSF - University of California, San Francisco. Nesse procedimento o paciente volta para casa no mesmo dia, após a cicatrização da micro-cirurgia ele começa o tratamento de elevação do esterno(osso do peito).


Técnica de Taulinoplastia (Pectus UP)

Correção mediante dispositivo externo dentro do tecido subcutâneo

Esta técnica desenvolvida em 2012, oferece uma cirurgia minimamente invasiva.

Procedimento Cirúrgico:

  • Incisão minimamente invasiva e colocação da placa por torascoscopia. 
  • Perfuração do esterno do paciente. 
  • Colocação da placa na posição desejada. 
  • Adição do sistema de elevador. 
  • Elevação do esterno para a posição correta e fixação da placa. 
  • Retirar o sistema de elevador e fechar a incisão.


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O que é Medicamento?

O que é Medicamento?


Produto farmacêutico, tecnicamente obtido ou elaborado, com finalidade profilática, curativa, paliativa ou para fins de diagnóstico. É uma forma farmacêutica terminada que contém o fármaco, geralmente em  associação com adjuvantes farmacotécnicos.

Definição ANVISA
Remédios são os recursos ou expedientes para curar ou aliviar o desconforto e a enfermidade. Os medicamentos são substâncias ou preparações que se utilizam como remédio, elaborados em farmácias ou indústrias farmacêuticas que atendem especificações técnicas e legais. Assim, um preparado caseiro com plantas medicinais pode ser um remédio, mas ainda não é um medicamento.

Remédio é um termo amplo, aplicado a todos os recursos terapêuticos para combater doenças ou sintomas: repouso, psicoterapia, fisioterapia, acupuntura, cirurgia, etc. O soro caseiro é o remédio mais eficiente para evitar a desidratação e constitui um dos maiores avanços da terapêutica neste século (ver Os medicamentos para a diarreia), mas não é um medicamento, nem pode legalmente ser comercializado. Preparações farmacêuticas com a mesma composição e função terapêutica (sais de reidratação oral), para serem comercializadas, devem atender a uma séria de exigências do Ministério da Saúde, como declaração da composição, estabilidade da preparação e outras mencionadas no capítulo "A qualidade dos medicamentos". Tais exigências visam garantir a segurança dos consumidores e são semelhantes em todos os países. 


LEIA A MATÉRIA COMPLETA AQUI


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Doenças Raras na Europa - Designação como Medicamento Órfão

Doenças Raras na Europa - Designação como Medicamento Órfão



A primeira etapa no desenvolvimento de qualquer 
 Medicamento Órfão é obter a designação de Medicamento Órfão.

Os medicamentos destinados às 
Doenças Raras podem obter o rótulo de Medicamento Órfão com base num número definido de critérios, sucintamente indicados abaixo:
  • O produto destina-se a uma indicação cuja prevalência não excede 5 em 10 000 pessoas na UE.
  • A doença é potencialmente fatal, gravemente debilitante ou é uma afeção grave e crônica.
  • Não está ainda autorizado na UE qualquer método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento da afeção. Se existir algum método, o medicamento para o qual está a ser solicitada a designação enquanto órfão tem de demonstrar que proporciona vantagens significativas para as pessoas afetadas.

Comitê dos Medicamentos Órfãos

O Comitê dos Medicamentos Órfãos (COMP) da Agência Europeia de Medicamentos, sedeada em Londres, emite um parecer positivo acerca da designação como 
Medicamento Órfão e cabe à Comissão Europeia tomar a decisão final.

O COMP foi criado como parte do Regulamento da UE relativo aos 
Medicamentos Órfãos para rever os pedidos de indicação.


A designação como 
Medicamento Órfão é possível em qualquer fase do seu desenvolvimento desde que seja devidamente demonstrada a justificação científica da plausibilidade médica do medicamento na indicação solicitada.

A investigação pode ser pré-clínica (ainda não testada em seres humanos) ou pode ter atingido a fase de ensaios clínicos em humanos.

A designação como 
Medicamento Órfão não indica qualquer aprovação para o uso do medicamento na afeção designada. Primeiro, há que satisfazer os critérios de eficácia, segurança e qualidade para que seja atribuída uma autorização de introdução no mercado.

Além da posição de Vice-Presidente, a EURORDIS deteve dois dos três lugares atribuídos a representantes das associações de doentes no COMP desde a sua criação em 2000.

Pode encontrar informações pormenorizadas sobre a designação como 
Medicamento Órfão europeu no site da Internet da EMA .

Está disponível uma lista completa dos 
Medicamentos Órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu



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Doenças Raras na Europa - Acesso aos Medicamentos Órfãos

Doenças Raras na Europa - Acesso aos Medicamentos Órfãos


Um bom medicamento para os que têm Doenças Raras é aquele que está disponível no país em que vivem e que tem um preço acessível. Devido a seus custos, é isto o que lamentavelmente se observa com demasiada frequência neste momento na UE. 
O que é um Medicamento Órfão?

Há vários fatores que contribuem para esta situação. A designação como Medicamento Órfão, o aconselhamento científico aos protocolos experimentais e a autorização de introdução no mercado pertencem a um procedimento centralizado. Contudo, a responsabilidade pela avaliação do valor terapêutico e pela determinação dos preços e das comparticipações destes produtos inovadores permanece sob a alçada dos Estados-Membros.


Negociações para a determinação dos preços nos Estados-Membros

No caso da avaliação do valor terapêutico, nem todos os Estados-membros têm capacidade técnica para fazer avaliações tão complexas. Quanto aos preços, cada Estado negocia separadamente com as empresas farmacêuticas e por vezes, as empresas têm a tendência de começar a negociar com os Estados-membros que lhes concedem preços mais elevados que, depois, são usados como referência nas negociações com os outros Estados-membros.

Os Estados-membros atrasam as negociações o máximo possível para evitar que o medicamento fique disponível e tenha de suportar o respectivo custo. Apesar de esta situação poder parecer favorável quer às empresas farmacêuticas, quer aos Estados-membros, na verdade não o é.

Os Estados-membros acabam por pagar preços mais elevados pelos medicamentos e as empresas farmacêuticas perdem parte dos dez anos de exclusividade por causa de negociações que podem chegar a arrastar-se por quatro anos.


A EURORDIS começou a denunciar esta situação no seu primeiro inquérito sobre disponibilidade dos medicamentos órfãos apresentado ao Comitê da Transparência da Comissão Europeia em 2004. O relatório da Comissão Europeia elaborado sobre os primeiros cinco anos da Legislação em matéria de Medicamentos Órfãos também mencionam este inquérito.


Melhorar o acesso aos medicamentos órfãos

A EURORDIS não para de trabalhar para identificar os principais obstáculos encontrados pelos doentes quando tentam aceder a medicamentos órfãos e propõe medidas concretas para os ultrapassar.

Este trabalho foi iniciado pela EURORDIS e por outros no Grupo de Trabalho sobre a Determinação de Preços do Fórum Farmacêutico da UE realizado em 2007 (leia os Princípios Orientadores do Fórum Farmacêutico da UE acerca da melhoria do acesso a medicamentos órfãos por todos os cidadãos europeus afetados).

A barreira identificada como mais importante foi relativa à determinação dos preços e das comparticipações. As autoridades nacionais são frequentemente relutantes em reembolsar 
Medicamentos Órfãos que requerem a extensão das indicações e a necessidade de tratamento vitalício. Não obstante, há outros fatores em jogo:

A prioridade (ou ausência dela) dada às 
Doenças Raras e aos Medicamentos Órfãos nos orçamentos para a saúde
O grau de capacidade de monitorização e gestão do uso pelas autoridades, para que possam controlar os orçamentos mesmo com preços elevados.


Determinação dos preços e das comparticipações: Enfrentar o desafio

Para calcular qual o número de novos 
Medicamentos Órfãos que podemos esperar que recebam uma autorização de introdução no mercado na próxima década, a EURORDIS realizou uma análise com base na experiência dos EUA desde que a Lei dos Medicamentos Órfãos norte-americana foi adotada. Decidimos fazê-lo em resposta a receios acerca de um potencial dilúvio de novos Medicamentos Órfãos e dos custos que este acarretaria para a sociedade. (Leia a "Declaração da EURORDIS "Medicamentos órfãos: enfrentar o desafio para garantir um futuro melhor aos 30 milhõesde doentes da Europa»).”).

As conclusões e as recomendações finais acerca de determinação de preços e de comparticipações que saíram do Fórum Farmacêutico de Alto Nível da UE foram que, «apesar de o Regulamento n.º 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos ter estimulado a investigação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos na UE, o acesso atempado e em pé de igualdade aos medicamentos órfãos aprovados na UE continua a ser problemático e o acesso ao mercado e a utilização efetivas variam fortemente entre os Estados-Membros e em diferentes regiões dentro dos mesmos».

A medida mais importante recomendada consensualmente por todos os Estados-Membros, a indústria e os grupos de doentes do Fórum Farmacêutico Europeu foi a de que se deveria elaborar um relatório de avaliação científica comum acerca do valor clínico acrescentado dos 
Medicamentos Órfãos. Este relatório destina-se à utilização pelos Estados-Membros como base e motor das suas decisões sobre a comparticipação.

A EURORDIS realizou diversos inquéritos sobre o acesso real aos 
Medicamentos Órfãos nos países da UE para revelar os locais onde há necessidades.

O envolvimento da EURORDIS na questão da fixação de preços e da comparticipação dos 
Medicamentos Órfãos e no acesso por parte dos doentes não tem parado de crescer. Temos participado a vários níveis de discussão em diferentes plataformas e fóruns da UE, promovendo o debate com todos as partes interessadas relevantes.

Em conjunto com a EURORDIS e outros grupos de doentes, a direção da EMA, o COMP, a Comissão Europeia e o grupo de ação dos laboratórios farmacêuticos que desenvolvem 
Medicamentos Órfãos contribuíram para a publicação de documentos com políticas que apelam à melhoria do acesso antecipado aos Medicamentos Órfãos aprovados em todos os Estados-membros da UE. Algumas oficinas da Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS dedicaram-se à análise do acesso dos doentes aos produtos órfãos, bem como à elaboração de um processo para o fluxo de informação do CAVOMP que seja aceitável e significativo para todos os envolvidos.


Para uma colaboração europeia mais estreita

Em 2010, a Comissão Europeia incumbiu a Ernst & Young de realizar um estudo sobre a exequibilidade da criação de um mecanismo para a troca de conhecimentos sobre o valor acrescentado clínico dos 
Medicamentos Órfãos (CAVOMP). Os resultados do estudo e os cenários propostos foram apresentados em 2011 no EUCERD.

Com base no estudo da Ernst & Young, os membros do EUCERD discutiram o melhor mecanismo a pôr em prática para o CAVOMP. As diferentes partes interessadas com assento no EUCERD, a saber, peritos e representantes dos 27 Estados-membros da UE, países do EEE, a indústria e a EURORDIS, debateram durante mais de um ano qual seria o melhor mecanismo a aplicar na prática para o fluxo de informação sobre o CAVOMP tanto a nível europeu como de cada Estado-membro.


A adoção da recomendação do EUCERD sobre o fluxo de informação sobre o CAVOMP para a Comissão Europeia e para os Estados-membros é o último marco de um longo processo de desenvolvimento e comercialização de medicamentos destinados às pessoas que vivem com doenças potencialmente fatais, graves, heterogêneas e raras.

Leia a «EUCERD Recommendation on improving informed decisions based on the Clinical Added Value of Orphan Medicinal Products (CAVOMP) Information Flow to the European Commission and Member States» (Recomendação do EUCERD relativa à melhoria das decisões informadas com base no fluxo de informação sobre o Valor Acrescentado Clínico dos Medicamentos Órfãos (CAVOMP) para a Comissão Europeia e para os Estados-membros).



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