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AVISO LEGAL e o Que são Doenças Raras

✔ Doenças Raras Doem® - A palavra doença é derivada do latim dolens, ēntis no sentido de que se aflige, que causa dor, padecimento. É o distúrbio das funções de um órgão, da psique ou do organismo como um todo e está associado a sinais e sintomas específicos.

As informações disponibilizadas nesta página devem ser utilizadas apenas para fins informacionais, não podendo, jamais, serem utilizadas em substituição a um diagnóstico médico por um profissional habilitado. Os autores deste site se eximem de qualquer responsabilidade legal advinda da má utilização das informações aqui publicadas.

As DRs - Doenças Raras - são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição.
 
O conceito de DR, segundo a OMS - Organização Mundial de Saúde, são doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1.3 para cada 2 mil pessoas.
 
Existem de seis a oito mil tipos de Doenças Raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos cinco anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética. Algumas dessas DRs se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas.

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Iniciativas de P&D

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Iniciativas de P&D


Atualizado em 22.08.23

Existem Iniciativas de extrema importância que vêm sendo executadas com sucesso para inserir o Brasil em um panorama cada vez mais expressivo no campo da P&D de fármacos. No entanto, em razão da falta de perspectivas de lucros na área de DTNs (Doenças Tropicais Negligenciadas Neglected Tropical Diseases), os fatores que motivam o estabelecimento de parcerias são fundamentalmente diferentes daqueles aos que está habituada a indústria farmacêutica que procura fins lucrativos.

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Neglected Tropical Diseases

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Estratégias e Alianças

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medicamentos são Urgentes

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Iniciativas de P&D

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medindo o impacto das DTNs

CIBFarCentro de Pesquisa e Inovação em Biodiversidade e Fármacos, apoiado no programa CEPIDs - Centros de Pesquisa, Inovação e Difusão - da Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (FAPESP), é uma iniciativa resultante de projetos de pesquisa colaborativos, envolvendo: Laboratório de Química Medicinal e Computacional (LQMC) e Laboratório de Biofísica Molecular – IFSCUSP, (Núcleo de Bioensaios, Biossíntese e Ecofisiologia de Produtos Naturais (NUBBE) – IQUNESP, Laboratórios de Síntese Orgânica – IQUNICAMP, Laboratórios de Produtos Naturais e Síntese Orgânica – DQUFSCar, e Laboratório de Produtos Naturais – FCFRPUSP.

O CIBFar investe na realização de ciência básica e aplicada, bem como no desenvolvimento tecnológico em todas as áreas de biodiversidade e de descoberta de fármacos com base em pesquisas que utilizam o estado da arte da química de produtos naturais, química orgânica sintética, biologia molecular e estrutural, bioquímica, química medicinal, planejamento de fármacos e ensaios farmacológicos. O objetivo final é o desenvolvimento de NCEs com elevado potencial de inovação para desenvolvimento clínico, principalmente na área de DTNs. Para tanto, o CIBFar se baseia não apenas nas competências e conhecimentos científicos sólidos em todas as áreas de interesse, mas também em uma estrutura organizada para a integração das abordagens modernas em biodiversidade e descoberta de fármacos.



Outro exemplo é o Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia de Biotecnologia Estrutural e Química Medicinal em Doenças Infecciosas (INBEQMeDI), que é uma iniciativa multidisciplinar com foco no desenvolvimento de candidatos a novos fármacos empregando alvos moleculares específicos em micro-organismos associados a doenças infecciosas. O INBEQMeDI foi criado no programa Institutos Nacionais de Ciência e Tecnologia (INCT) do MCT/CNPq/FAPESP. Este programa tem metas ambiciosas e abrangentes em termos nacionais como possibilidade de mobilizar e agregar, de forma articulada, os melhores grupos de pesquisa em áreas de fronteira da ciência e em áreas estratégicas para o desenvolvimento sustentável do país; impulsionar a pesquisa científica básica e fundamental competitiva internacionalmente; estimular o desenvolvimento de pesquisa científica e tecnológica de ponta associada a aplicações para promover a inovação e o espírito empreendedor, em estreita articulação com empresas inovadoras, entre outras. O INBEQMeDI tem como sede o Instituto de Física de São Carlos da USP. Fazem parte também os grupos associados: Departamento de Química da Universidade Federal de São Carlos (DQ-UFSCar), Institutos de Biociências (IB) e de Ciências Biológicas (ICB) da USP, Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da USP, Faculdade de Ciências Farmacêuticas de Ribeirão Preto (FCFRP) da USP, Instituto de Química da USP,  Universidade Estadual de Ponta Grossa (UEPG) e, Universidade Federal de Viçosa (UFV). Outros INCTs com destacada atuação e grande experiência em P&D de doenças negligenciadas são o IDN (Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia de Inovação em Doenças Negligenciadas), que tem sua sede na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) no Rio de Janeiro, e o INOFAR (Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia de Fármacos e Medicamentos), sediado no Centro de Ciências da Saúde (CCS), da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ). Estes INCTs congregam pesquisadores renomados de diversos institutos e universidades e têm como objetivos principais promover a inovação em saúde e atuar na descoberta de novos fármacos para doenças negligenciadas consideradas prioridades para o país, bem como contribuir na formação e qualificação de profissionais da área, em vários níveis.

Vale também destacar que o grupo de autores do presente artigo foi selecionado pela Organização Mundial da Saúde em seu Programa Especial para Pesquisa e Treinamento em Doenças Tropicais (TDR, OMS), como Centro de Referência Mundial em Química Medicinal e Síntese Orgânica para Doença de Chagas. O objetivo fundamental do grupo foi avançar no desenvolvimento de candidatos a novos fármacos para o tratamento da Doença de Chagas. As atividades de pesquisa envolveram uma integração efetiva com laboratórios parceiros da rede de química medicinal da OMS, incluindo grandes empresas farmacêuticas como a Pfizer, Merck, Chemtura e Pharmacopeia. No momento, o grupo está envolvido em uma nova parceria internacional com a DNDi, visando o desenvolvimento de candidatos a novos fármacos para a doença de Chagas e Leishmaniose. O modelo colaborativo da DNDi reúne diversos parceiros internacionais em interfaces complementares fundamentais, que compartilham os mesmos objetivos e levam adiante os projetos de P&D. Uma nova parceria estabelecida recentemente com a MMV para o desenvolvimento de novos fármacos para a terapia da malária também merece destaque.

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